Un petit groupe de patients souffrant d’une forme grave de diabète de type 1 n’a plus besoin d’insuline depuis qu’ils ont reçu des cellules reprogrammées pour en produire.
Un traitement expérimental basé sur une seule infusion de cellules souches pourrait avoir permis la guérison de dix patients sur douze atteints d’une forme sévère de diabète dans le cadre d’un essai clinique de phase 1-2. À un an de leur traitement, ces dix personnes ne doivent plus prendre d’insuline, tandis que les deux autres en ont encore besoin, mais à des doses inférieures. Les résultats de cette étude, annoncés le vendredi 20 juin lors du congrès annuel de l’American Diabetes Association, ont été publiés dans le New England Journal of Medicine.
Les îles productrices d’insuline
L’insuline, l’hormone qui permet aux cellules de prélever le glucose dans le sang et de l’utiliser comme source d’énergie, est produite par les îles de Langerhans ou îles pancréatiques, de petits amas cellulaires dispersés dans le pancréas, souvent comparés à des « îles dans la mer » (d’où leur nom, en référence à la découverte faite par le médecin allemand Langerhans à la fin du XIXe siècle). En particulier, l’insuline est sécrétée par les cellules bêta, qui représentent environ 2 % de la masse totale du pancréas.
Dans le traitement innovant, les cellules souches, nommé zimislecel et développé par la société Vertex Pharmaceuticals de Boston, ont été programmées pour se transformer en îles pancréatiques et s’établir non pas dans le pancréas mais dans le foie des patients (où la plupart du temps, lors des greffes d’îles pancréatiques, on procède à l’infusion de cellules). Une fois en place, elles ont commencé à produire de l’insuline, conformément au protocole prévu. Ce premier essai, mené sur un nombre très restreint de patients, visait uniquement à évaluer la sécurité de la thérapie.
Hypoglycémie sans signe avant-coureur
Ce traitement concerne principalement des patients atteints de diabète de type 1, une maladie auto-immune dans laquelle des anticorps défectueux s’attaquent aux cellules bêta du pancréas, qui devraient normalement produire l’insuline. Lors de cette destruction, la production d’insuline chute progressivement, pouvant atteindre zéro, ce qui empêche le corps d’utiliser le glucose comme carburant et provoque une accumulation de sucres dans le sang, autrement dit une hyperglycémie. La difficulté pour ces patients réside dans la gestion de leur traitement, leur activité physique et leur alimentation, qui peut entraîner des crises d’hypoglycémie, c’est-à-dire des baisses excessives du taux de sucre sanguin.
La phase d’expérimentation du zimislecel ciblait un sous-groupe de patients souffrant de « hypoglycémie inconsciente« , une situation où les symptômes habituels précurseurs ne se manifestent pas (vision trouble, faim, fatigue, faiblesse, difficultés de concentration, sueurs). Ceux qui en souffrent, soit environ 30% des diabétiques de type 1, ne ressentent pas l’alerte d’une chute soudaine de leur taux de sucre, ce qui peut mener à des pertes de connaissance brutales, des convulsions et des hypoglycémies graves, potentiellement mortelles.
Les résultats de l’infusion
La majorité des patients ayant reçu cette infusion ont constaté une diminution progressive de leur besoin en insuline dans les mois suivant la thérapie, jusqu’à une arrêt complet après environ six mois. Dans les 90 premiers jours, les épisodes d’hypoglycémie, particulièrement invalidants pour la qualité de vie, ont disparu. Si la poursuite de l’essai montre des résultats crédibles, la société pharmaceutique comptera demander l’autorisation de commercialisation des cellules souches à la FDA. À l’heure actuelle, les coûts du traitement restent inconnus.
Risques secondaires
Ce traitement nécessite impérativement l’utilisation de médicaments immunosuppresseurs afin d’empêcher le système immunitaire de détruire ces nouvelles cellules. Ces médicaments peuvent, à court terme, augmenter le risque d’infections, et à long terme, celui de développer un cancer. Il est également possible que les patients doivent continuer à les prendre toute leur vie. Pour le moment, ces traitements sont jugés moins dangereux que les complications du diabète, mais des études à plus long terme seront nécessaires pour en confirmer la sécurité définitive.
